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“陈总，利用XIST基因真的可以做到抑制唐氏儿多余的那条染色体吗，太神奇了。”天才一秒钟就记住：.

陈长安转头看了一眼提问的那个人，这是一个从中山大学招募的实习生，今年才博士刚毕业，踏入科研领域还没多久，粉粉嫩嫩的新人一枚。网首发

“当然没问题，我想你可能没怎么关注表观遗传学方面的前沿突破。”

“美籍华裔姜俊教授曾经在《自然》期刊上登载过一篇论文，他尝试过将XIST基因转入到多余的21号染色体中。”

“并且在体外细胞层次已经获得了成功。”

“根据他的论点和试验测试可以得知，多余的21号染色体拷贝IST基因沉默后，其干细胞活动繁殖能力更强了，也许全身细胞逐步会被沉默后的细胞所代替。”

“但是因为细胞是有生命周期的，当细胞更迭之后，这种沉默效果便消失了，而且最难得是心脑细胞的更迭以及突破心脑屏障问题。”

“人体是很复杂的，心脑细胞作为最关键和重要的细胞，如何将XIST基因安全的转入心脑细胞之中，并且使其产生效果，且保持稳定，是摆在眼前的最大难题之一。”

陈长安并非是第一个提出这个治疗思路的人。

早在几年前，就曾经有科学家尝试过在源于唐氏综合症患者的ips干细胞上，进行这种测试。

并且在体外细胞的试验中还获得了成功，当将XIST基因人工转入到干细胞中那条多余的21号染色体后，成功的形成了“21号染色体巴氏小体”，抑制了多余的那条染色体的基因表达。

这样，在细胞层面上，唐氏综合征患者的细胞就将会和正常普通人的细胞一样，不在多一条染色体，细胞的功能、形态也都正常化了。

细胞正常了，这条多余的染色体不再发挥作用了，那理论上患者也会逐渐恢复正常，虽然身体上的损伤显然是无法修复了，但是被干扰的智力，是有希望重新回归正常水平的。

这个治疗思路是很有临床意义的，只不过想要真正做到这一步，还有很多的难题。

比如怎样做到将人体内那么多细胞，全部都剔除一条染色体！

用什么手段靶向地把转基因送到人体的细胞内，而不是在体外操作。

怎么定向控制，识别需要关闭的基因片段，而不误把其他正常的基因给沉默了。

这些都是困扰这项技术走向临床的主要难题，而陈长安要做的，就是一一的攻克这些难题。

几个实习生在听完陈长安的阐述之后，都感觉到了前所未有的阻力和困难，想要解决这些问题，在现有的科学下，真的有些太困难了。

一个比较大胆的实习生，干脆直接举手问道：“陈总，我觉得没必要费力不讨好的研究这种